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首個脊髓性肌萎縮癥口服療法羅氏Evrysdi獲FDA批準

來源: | 2021-01-27 11:12:36 | 人氣:

導讀:2020 年8 月7 日,美國FDA 宣布批準羅氏(Roche )旗下基因泰克公司開發的Evrysdi (risdiplam )上市,用于治療2 個月及以上兒童和成人脊髓性肌萎縮癥(SMA )患者。脊髓性肌萎縮癥(SMA )是

2020 年8 月7 日,美國FDA 宣布批準羅氏(Roche )旗下基因泰克公司開發的Evrysdi (risdiplam )上市,用于治療2 個月及以上兒童和成人脊髓性肌萎縮癥(SMA )患者。

脊髓性肌萎縮癥(SMA )是一種罕見的、進行性的遺傳性神經肌肉疾病,患者由于運動神經元1 (SMN1 )基因突變導致SMN 蛋白缺陷,患兒多表現為四肢肌肉無力、肌肉萎縮、呼吸困難等,是嬰兒死亡的主要遺傳原因。SMA 屬于罕見病,影響了萬分之一的嬰兒。其中,中國的SMA 患者約3 萬人。按照發病年齡,SMA 可以分為SMA-I 型(6 月以內發?。?、II 型(出生后6~18 個月起?。?、III 型(出生18 個月后發?。?、IV 型(成年后發?。?。

Evrysdi 是第一個治療SMA 的口服療法,也是第一個可在家給藥的SMA 療法。Evrysdi 是一種運動神經元生存基因2 (SMN2 )mRNA 剪接修飾劑,通過提高SMN 的產生來治療SMA 。SMN 蛋白遍布全身,對維持健康的運動神經元和運動至關重要。臨床結果顯示,接受Evrysdi 治療的嬰兒,能夠在沒有支撐的情況下坐立至少5 秒鐘,這是SMA 疾病自然病程中常見的關鍵運動里程碑。此外,與自然病史相比,Evrysdi 還提高了12 個月和23 個月時無永久通氣的生存率。

圖23 、Evrysdi 的作用機制

數據來源:公司官網,興業證券經濟與金融研究院整理


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