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Eiger公司Zokinvy美國獲批治療早衰綜合征

來源: | 2021-01-27 11:10:18 | 人氣:

導讀:2020 年11 月20 日,美國FDA 宣布批準Eiger 公司開發的口服法尼基轉移酶抑制劑Zokinvy (lonafarnib )上市,用于減少哈金森- 吉爾福德早衰綜合征(HGPS )患者的死亡風險,以及治療患有

2020 年11 月20 日,美國FDA 宣布批準Eiger 公司開發的口服法尼基轉移酶抑制劑Zokinvy (lonafarnib )上市,用于減少哈金森- 吉爾福德早衰綜合征(HGPS )患者的死亡風險,以及治療患有特定早老樣核纖層蛋白病的1-2 歲的患者。

HGPS 又稱為早年衰老綜合癥,兒童早老癥,早衰癥,是兒童罕見的加速衰老的致命遺傳病。HGPS 是人體內一種名叫LMNA (Lamin A )的蛋白基因發生突變導致。Lamin A 基因錯誤編碼導致支持核膜的結構蛋白質Lamin A 少五十個氨基酸,蛋白progerin 是lamin A 蛋白的錯誤版本,通常情況下,lamin A 幫助鞏固細胞核,但是progerin 卻會導致畸形的細胞核和高于正常水平的DNA 損傷。progerin 可能破壞了干細胞替換損傷和死亡細胞的能力,從而促進了老化。

圖28、Zokinvy的作用機制

數據來源:公司官網,興業證券經濟與金融研究院整理

Zokinvy 是美國FDA 批準的首個早衰癥療法,其可以參與蛋白異戊二烯化修飾過程。通過抑制對早衰蛋白的異戊二烯化,它可以降低早衰蛋白在細胞核中的積累。臨床結果顯示,與哈金森- 吉爾福德早衰綜合征患者的歷史數據相比,接受lonafarnib 治療的患者平均壽命分別延長3 個月(治療前3 年)和2.5 年(最長隨訪日期達11 年),死亡率降低60% 。


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