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FDA批準首個治療罕見代謝紊亂的藥物:Alnylam制藥Oxlumo上市

來源: | 2021-01-27 11:09:52 | 人氣:

導讀:2020 年11 月23 日,美國FDA 宣布批準Alnylam 制藥公司開發的RNAi 療法Oxlumo (lumasiran )上市,用于治療所有年齡段的原發性高草酸尿癥1 型(PH1 )患者。原發性高草尿酸癥1 型(PH1 )

2020 年11 月23 日,美國FDA 宣布批準Alnylam 制藥公司開發的RNAi 療法Oxlumo (lumasiran )上市,用于治療所有年齡段的原發性高草酸尿癥1 型(PH1 )患者。

原發性高草尿酸癥1 型(PH1 )是一種進行性、毀滅性的疾病,由過量的草酸生成導致腎衰竭,具有顯著的發病率和死亡率,肝移植是目前唯一解決疾病根源的治療方法。該病是一種非常罕見的、危及生命的疾病,影響腎臟和其他重要器官,該病影響嬰兒、兒童和成人,患者面臨著反復和痛苦的結石事件,以及腎功能進行性和不可預測的下降,最終導致終末期腎病,需要進行強化透析,作為肝/ 腎雙重移植的橋梁。PH1 通常在兒童期發病,需要立即進行有效的干預,晚期患者除了透析之外別無選擇。

Oxlumo 是首個被批準用于治療PH1 的藥物,也是唯一一個被證明可以降低有害草酸水平的療法。Oxlumo 是一種靶向羥基酸氧化酶1 (HAO1 )的皮下注射RNAi 藥物,HAO1 編碼乙醇酸氧化酶(GO )。通過沉默HAO1 和消耗GO 酶,Oxlumo 可抑制肝臟中草酸(直接參與PH1 病理生理學的代謝物)的產生并使其正?;?,從而潛在地阻止PH1 疾病的進展。臨床結果顯示,與安慰劑組相比,Oxlumo 治療組尿草酸水平平均降低53% (p <0.0001 )、與基線相比平均降低65% 。此外,Oxlumo 治療組有84% 的患者尿草酸水平達到正?;蚪咏K?,安慰劑組為0% 。

圖29、Oxlumo的作用機制

數據來源:公司官網,興業證券經濟與金融研究院整理


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