2020 年11 月23 日，美國FDA 宣布批準Alnylam 制藥公司開發的RNAi 療法Oxlumo （lumasiran ）上市，用于治療所有年齡段的原發性高草酸尿癥1 型（PH1 ）患者。

原發性高草尿酸癥1 型（PH1 ）是一種進行性、毀滅性的疾病，由過量的草酸生成導致腎衰竭，具有顯著的發病率和死亡率，肝移植是目前唯一解決疾病根源的治療方法。該病是一種非常罕見的、危及生命的疾病，影響腎臟和其他重要器官，該病影響嬰兒、兒童和成人，患者面臨著反復和痛苦的結石事件，以及腎功能進行性和不可預測的下降，最終導致終末期腎病，需要進行強化透析，作為肝/ 腎雙重移植的橋梁。PH1 通常在兒童期發病，需要立即進行有效的干預，晚期患者除了透析之外別無選擇。

Oxlumo 是首個被批準用于治療PH1 的藥物，也是唯一一個被證明可以降低有害草酸水平的療法。Oxlumo 是一種靶向羥基酸氧化酶1 （HAO1 ）的皮下注射RNAi 藥物，HAO1 編碼乙醇酸氧化酶（GO ）。通過沉默HAO1 和消耗GO 酶，Oxlumo 可抑制肝臟中草酸（直接參與PH1 病理生理學的代謝物）的產生并使其正?；?，從而潛在地阻止PH1 疾病的進展。臨床結果顯示，與安慰劑組相比，Oxlumo 治療組尿草酸水平平均降低53% （p ＜0.0001 ）、與基線相比平均降低65% 。此外，Oxlumo 治療組有84% 的患者尿草酸水平達到正?；蚪咏Ｋ?，安慰劑組為0% 。