2020 年12 月3 日，美國FDA 宣布批準BioCryst 公司開發的口服每日1 次Orladeyo （berotralstat ）上市，用于預防12 歲及以上兒童和成人遺傳性血管性水腫（HAE ）發作。

HAE 是一種罕見的遺傳性疾病，據估計全世界每10 萬人中有2-10 人患HAE 。這種疾病會導致身體各個部位水腫，使人衰弱和疼痛，阻塞呼吸道的喉部水腫有可能危及生命。大多數HAE 是由一種叫做C1 酯酶抑制劑的蛋白質缺乏（1 型HAE ）或功能障礙（2 型HAE ）引起的。發作可以長達4 天，可以是自發的，也可以是由壓力、醫療程序和某些藥物（如口服避孕藥或ACE 抑制劑）引發的，可能很少發作或者可能每隔幾天發作一次，該疾病的嚴重性和不可預測性會顯著降低患者的生活質量。

Orladeyo 是血漿激肽釋放酶抑制劑，與血漿激肽釋放酶結合并抑制其蛋白水解活性。血漿激肽釋放酶是一種蛋白酶，可將高分子量激肽原（HMWK ）裂解為產生裂解的HMWK （cHMWK ）和緩激肽，緩激肽是一種有效的血管擴張劑，可增加血管通透性，導致與HAE 相關的腫脹和疼痛。在因C1 而導致HAE 的患者中，抑制劑（C1-INH ）缺乏或功能障礙，血漿激肽釋放酶活性不正常調節，這導致血漿激肽釋放酶活性不受控制地增加，并導致血管性水腫攻擊。Berotralstat 會降低血漿激肽釋放酶的活性，以控制HAE 住院患者中過量的緩激肽生成。臨床結果顯示，完成48 周治療（150mg ）的HAE 患者中，HAE 發作率在基線檢查時為平均每月2.9 次發作，治療48 周后降低至平均每月1.0 次發作。在長期開放標簽APeX-S 試驗中，完成48 周治療（150mg ）的HAE 患者，平均每月發作0.8 次。