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BioCryst公司Orladeyo美國獲批預防遺傳性血管性水腫發作

來源: | 2021-01-27 11:09:22 | 人氣:

導讀:2020 年12 月3 日,美國FDA 宣布批準BioCryst 公司開發的口服每日1 次Orladeyo (berotralstat )上市,用于預防12 歲及以上兒童和成人遺傳性血管性水腫(HAE )發作。HAE 是一種罕見的

2020 年12 月3 日,美國FDA 宣布批準BioCryst 公司開發的口服每日1 次Orladeyo (berotralstat )上市,用于預防12 歲及以上兒童和成人遺傳性血管性水腫(HAE )發作。

HAE 是一種罕見的遺傳性疾病,據估計全世界每10 萬人中有2-10 人患HAE 。這種疾病會導致身體各個部位水腫,使人衰弱和疼痛,阻塞呼吸道的喉部水腫有可能危及生命。大多數HAE 是由一種叫做C1 酯酶抑制劑的蛋白質缺乏(1 型HAE )或功能障礙(2 型HAE )引起的。發作可以長達4 天,可以是自發的,也可以是由壓力、醫療程序和某些藥物(如口服避孕藥或ACE 抑制劑)引發的,可能很少發作或者可能每隔幾天發作一次,該疾病的嚴重性和不可預測性會顯著降低患者的生活質量。

Orladeyo 是血漿激肽釋放酶抑制劑,與血漿激肽釋放酶結合并抑制其蛋白水解活性。血漿激肽釋放酶是一種蛋白酶,可將高分子量激肽原(HMWK )裂解為產生裂解的HMWK (cHMWK )和緩激肽,緩激肽是一種有效的血管擴張劑,可增加血管通透性,導致與HAE 相關的腫脹和疼痛。在因C1 而導致HAE 的患者中,抑制劑(C1-INH )缺乏或功能障礙,血漿激肽釋放酶活性不正常調節,這導致血漿激肽釋放酶活性不受控制地增加,并導致血管性水腫攻擊。Berotralstat 會降低血漿激肽釋放酶的活性,以控制HAE 住院患者中過量的緩激肽生成。臨床結果顯示,完成48 周治療(150mg )的HAE 患者中,HAE 發作率在基線檢查時為平均每月2.9 次發作,治療48 周后降低至平均每月1.0 次發作。在長期開放標簽APeX-S 試驗中,完成48 周治療(150mg )的HAE 患者,平均每月發作0.8 次。

圖31、Orladeyo的作用機制

數據來源:公司官網,興業證券經濟與金融研究院整理


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